RESUMEN

Introducción y objetivo: El tratamiento de la amiloidosis cardíaca por transtiretina (TTR) se basa en dos estrategias fundamentales: la terapia de apoyo y la terapia modificadora de la enfermedad. La terapia de apoyo tiene como objetivo prevenir y controlar las complicaciones de la enfermedad, brindando soporte a los órganos afectados y mejorando la calidad de vida del paciente. Por otro lado, la terapia modificadora de la enfermedad se enfoca en interrumpir o ralentizar la producción y acumulación de las fibrillas amiloides, responsables del daño tisular. Esta terapia emplea medicamentos que actúan en diferentes etapas de la amiloidogénesis: silenciamiento del gen TTR para reducir la producción de la proteína, estabilización de la TTR circulante para impedir su disociación y formación de monómeros, y destrucción y reabsorción de depósitos amiloides ya formados. Se evaluarán rigurosamente sus beneficios, eficacia y seguridad como tratamiento para la amiloidosis cardíaca.

Métodos: Se realizó una revisión de la literatura de estudios publicados entre 2013 y 2024 en bases de datos electrónicas como PubMed, Google Scholar, ELSEVIER, UpToDate y ClinicalKey, con el objetivo principal de evaluar la eficacia y relevancia clínica de tafamidis en la amiloidosis cardíaca.

Resultados: Los estudios clínicos han demostrado que tafamidis meglumina es un medicamento seguro y eficaz para el tratamiento de la ATTR por mutación V30M y ATTR-CM. El medicamento ha sido asociado con una reducción en la tasa de hospitalizaciones por causas cardiovasculares, una mejoría de la función cardíaca y una mejor calidad de vida en los pacientes.

Conclusiones: Tafamidis ha demostrado ser una terapia eficaz y segura para la amiloidosis cardíaca por transtiretina, mejorando significativamente la supervivencia y calidad de vida de los pacientes. Aunque enfrenta desafíos de accesibilidad debido a su costo, se posiciona como un pilar en el tratamiento de esta enfermedad. La investigación continua es crucial para optimizar su uso y desarrollar terapias complementarias.

Palabras claves: Amiloidosis cardiaca; Tafamidis; tetramérica; monómeros; estabilizador de transtiretina; mutación V30M.